Искусственный интеллект и новые методы помогли найти потенциальное лекарство для синдрома Ретта

Синдром Ретта — это редкое и тяжёлое заболевание, чаще всего встречающееся у девочек. Им страдает примерно одна из 10 000 девочек и намного меньше мальчиков. Заболевание вызвано мутацией в гене MeCP2, что приводит к различным проблемам, таким как повторяющиеся движения руками, трудности с речью и судороги.

Кроме того, синдром Ретта влияет на работу многих органов, включая пищеварительную, опорно-двигательную и иммунную системы. Это делает создание эффективного лекарства для лечения синдрома очень сложной задачей.

Недавно группа учёных из Института Висса при Гарвардском университете сделала важный шаг вперёд. Они использовали искусственный интеллект и новые методы моделирования заболеваний для поиска лекарства. В результате был найден препарат вориностат, который может быть эффективным для лечения синдрома Ретта. На ранних тестах этот препарат показал лучшие результаты, чем текущий одобренный препарат трофинетид.

Поскольку вориностат уже одобрен для лечения заболеваний крови в США, компания Unravel Biosciences смогла быстро начать его перепрофилирование для лечения синдрома Ретта. Новый препарат компании, RVL-001 — это изменённая форма вориностата, недавно получившая статус орфанного препарата, что означает поддержку в его разработке и производстве.