Создана новая генная терапия для лечения глазных болезней

Ученые из Тринити-колледжа в Дублине разработали новый подход к генной терапии, который обещает за один день вылечить глазное заболевание, приводящее к прогрессирующей потере зрения и затрагивающее тысячи людей по всему миру, сообщает портал Medicalxpress.com.

Исследование, в котором участвовали клинические бригады из Королевской больницы глаза и уха Виктории и больницы Mater, также имеет значение для гораздо более широкого набора неврологических расстройств, связанных со старением.

Доминирующая атрофия зрительного нерва (DOA)

DOA, характеризующаяся дегенерацией зрительных нервов, обычно начинает вызывать симптомы у пациентов в раннем взрослом возрасте. К ним относятся умеренная потеря зрения и некоторые дефекты цветового восприятия, но степень тяжести варьируется, симптомы могут со временем ухудшаться, а некоторые люди могут ослепнуть. В настоящее время нет способа предотвратить или вылечить DOA.

Ген (OPA1) предоставляет инструкции по производству белка, который содержится в клетках и тканях по всему телу и имеет решающее значение для поддержания надлежащего функционирования митохондрий, являющихся производителями энергии в клетках. Без белка, продуцируемого OPA1, функция митохондрий является неоптимальной, а митохондриальная сеть, которая в здоровых клетках хорошо взаимосвязана, получается сильно нарушенной.

Для людей, живущих с DOA, именно мутации в OPA1 и дисфункциональных митохондриях ответственны за начало и прогрессирование заболевания.

Новая генная терапия

Ученые во главе с доктором Дэниелом Мэлони и профессором Джейн Фаррар из школы генетики и микробиологии Тринити разработали новую генную терапию, успешно защитившую зрительную функцию мышей, живших с дисфункциональными митохондриями, которым вводили химические вещества, нацеленные на митохондрии. Ученые также обнаружили, что их генная терапия улучшила работу митохондрий в клетках человека, содержащих мутации в гене OPA1, и это вселяет надежду на то, что она может быть эффективной у людей.

Доктор Мэлони, научный сотрудник, сказал: «Мы использовали хитроумную лабораторную технику, которая позволяет ученым вводить определенный ген в нуждающиеся в нем клетки с помощью специально созданных безопасных вирусов. Это позволило нам напрямую изменить функционирование митохондрий в обработанных нами клетках, повысив их способность производить энергию, которая, в свою очередь, помогает защитить их от повреждения клеток. Наши результаты демонстрируют, что эта генная терапия на основе OPA1 потенциально может принести пользу при таких заболеваниях, как DOA, которые возникают из-за мутаций OPA1, а также, возможно, при более широком спектре заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий».

Важно отметить, что дисфункция митохондрий вызывает проблемы в ряде других неврологических расстройств, таких как болезнь Альцгеймера и Паркинсона. Воздействие постепенно нарастает со временем, поэтому многие могут связывать такие нарушения со старением.

Профессор Фаррар, профессор-исследователь, добавил: «Мы очень воодушевлены перспективой этой новой стратегии генной терапии, хотя важно подчеркнуть, что еще предстоит пройти долгий путь с точки зрения исследований и разработок, прежде чем этот терапевтический подход может однажды стать доступным в качестве лечения. Мутации OPA1 участвуют в DOA, и поэтому этот терапевтический подход на основе OPA1 имеет отношение к DOA. Однако митохондриальная дисфункция вовлечена во многие неврологические расстройства, которые в совокупности затрагивают миллионы людей во всем мире. Мы считаем, что у этого типа терапевтической стратегии есть большой потенциал».

Ученые опубликовали результаты исследования в ведущем журнале Frontiers in Neuroscience.