Nature: достигнут прогресс в терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Новое генно-терапевтическое лечение мышечной дистрофии Дюшенна обещает остановить повреждение мышц у пациентов, а в будущем это лечение может даже помочь восстановить мышцы. Результаты этой генной терапии были опубликованы в журнале Nature.

Исследование, проведённое под руководством UW Medicine, направлено на доставку серии белковых пакетов для замены дефектного гена DMD в мышцах. Затем добавленный генетический код начнёт вырабатывать дистрофин — белок, которого не хватает пациентам с мышечной дистрофией.

Доступные методы лечения этой болезни и препараты только замедляют ее развитие. В лабораторных условиях новый метод не только остановил дальнейшее прогрессирование заболевания, но и смог обратить вспять большую часть патологии, связанной с дистрофией.