Science Advances: обнаружена молекула, способная лечить серповидноклеточную анемию у взрослых

Хотя гидроксимочевина снижает количество госпитализаций с диагнозом серповидноклеточная анемия и уменьшает боль, не все пациенты хорошо реагируют на это лечение.

Исследователи из BMC обнаружили маленькую молекулу, которая может улучшить симптомы и уменьшить количество серповидных эритроцитов у пациентов, не реагирующих на гидроксимочевину. Это доказательство принципа разработки более эффективных методов лечения. Результаты опубликованы в Science Advances.

При серповидноклеточной анемии эритроциты приобретают «серповидную» форму из-за генетической мутации, влияющей на белок гемоглобин. Это вызывает эпизоды сильной боли у пациентов.

Фетальный гемоглобин уменьшает количество серповидных эритроцитов, в то время как гидроксимочевина может вызывать токсичность и помогать не всем.