Обнаружены два белка, идентифицированных как потенциальные мишени для улучшения симптомов БАС

Боковой амиотрофический склероз (БАС) — нейродегенеративное заболевание, которое характеризуется дегенерацией верхних и нижних мотонейронов в головном и спинном мозге.

В 90% случаев причина заболевания остается неизвестной. Накопленные данные указывают на то, что БАС может быть результатом взаимодействия генетической предрасположенности и старения.

Остальные 10% случаев БАС связаны с мутациями в одном из более чем 30 различных генов.

Ученые идентифицировали два белка, взаимодействующих с мутантным вариантом FUS, FUS P525L, исследуя двигательные нейроны, полученные из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека (iPSC). Их результаты показывают, что ингибирование этих белков может быть терапевтической мишенью при семейных случаях, вызванных мутациями в FUS.