Однократная генная терапия может изменить жизнь взрослых с гемофилией B

В международном клиническом исследовании III фазы сообщается, что у взрослых с гемофилией В количество эпизодов кровотечения снизилось в среднем на 71% после однократной инфузии генной терапии. Исследование опубликовано в Медицинском журнале Новой Англии.

Гемофилия – генетическое заболевание, ограничивающее способность крови к свертыванию и поражающее около 30 000 человек в США, в основном мужчин. При отсутствии лечения она может вызвать спонтанное кровотечение, особенно в суставы, что вызывает болезненное повреждение и проблемы с подвижностью.

«В этом исследовании мы увидели, что в течение нескольких дней после инфузии генной терапии организм пациентов начал вырабатывать фактор IX», – сказал Адам Кукер, д.м.н., заведующий отделением гематологии и клинический директор Центра заболеваний крови Пенсильвании.