Исследование: новые методы лечения генетических заболеваний

Исследователи из Лаборатории Джексона (JAX) добились успехов в лечении редкого генетического заболевания — множественного дефицита сульфатазы (MSD). Они использовали два метода: генную терапию и трансплантацию костного мозга. Эти методы помогли улучшить состояние мышей с заболеванием.

Эти исследования могут помочь не только детям с МДД, но и другим людям с генетическими мутациями. Они также дают надежду на новые методы лечения других редких заболеваний.

Старший научный руководитель Центра трансляционных исследований редких заболеваний JAX сказал, что для лечения сложных заболеваний, таких как SMA, нужно использовать несколько подходов одновременно.

Генная терапия уже близка к клиническим испытаниям на людях. Эти испытания финансируются Фондом Национальных институтов здравоохранения (FNIH).