Создание новых биологических инструментов для таргетной генной терапии заболеваний мозга

Впервые в истории науки учёные из почти 30 университетов и научных центров Северной Америки объединили усилия. Их цель — создать мощный арсенал новых биологических инструментов для борьбы с заболеваниями мозга.

Эти инструменты называются «векторами AAV с энхансерами». Институт Аллена разработал более тысячи таких векторов. Каждый вектор состоит из безвредного вируса AAV и специального сегмента ДНК — энхансера. Вирус служит «челноком», который переносит ДНК в клетки. Энхансер действует как «переключатель активации», запуская изменения в работе клеток.

Новые генетические инструменты позволяют воздействовать на конкретные типы клеток. Это открывает перспективы для таргетной генной терапии. Теперь учёные получили мощные инструменты для разработки лекарств нового поколения для лечения заболеваний мозга.