Учёные нашли способ лечения редкого заболевания гладких мышц: прорыв в терапии MSMDS

Учёные из Юго-Западного медицинского центра Техасского университета нашли способ лечения редкого заболевания гладких мышц. Они использовали метод редактирования генов, чтобы исправить мутацию в гене ACTA2, которая вызывает болезнь. Это удалось сделать в доклинической модели, то есть до испытаний на людях.

Синдром мультисистемной дисфункции гладкой мускулатуры (MSMDS) встречается у менее чем 1000 человек в США. Он влияет на кровеносные сосуды и внутренние органы, вызывая проблемы с лёгкими, желудком, почками, мочевым пузырём и глазами. Люди с этим заболеванием также чаще страдают от аневризмы аорты, что может быть опасно для жизни.

В лабораторных условиях они показали, что этот метод работает на клетках гладкой мускулатуры человека. После исправления гена клетки снова могли нормально сокращаться и не размножались слишком быстро. Это открытие может помочь в разработке генной терапии для лечения MSMDS и других заболеваний, связанных с гладкими мышцами.