Пемигатиниб одобрен FDA для лечения миелоидных/лимфоидных новообразований с перестройками в гене FGFR1

Менее половины пациентов с миелоидными / лимфоидными новообразованиями (MLN) выживают в течение года. Многоцентровое исследование FIGHT-203, проведённое Stanford Medicine, привело к одобрению FDA препарата пемигатиниб.

У 73% пациентов с редкой формой рака крови после лечения пемигатинибом опухоль перестала определяться. Ремиссия длилась от нескольких месяцев до лет, что позволило 13 из 45 пациентов пройти трансплантацию стволовых клеток.

Пемигатиниб подавляет активность аномально активного белка FGFR1, который часто встречается в агрессивных подтипах MLN с перестройками в этом гене. Общая выживаемость пациентов с хронической формой MLN составляет 79% через год, а с острой — 72%.

FDA одобрило применение пемигатиниба у пациентов с ранее леченными MLN с перестройками в гене FGFR1 благодаря результатам исследования, начатого в 2017 году.