Генная терапия успешно восстанавливает иммунную систему у детей с тяжёлым комбинированным иммунодефицитом

Экспериментальная генная терапия восстановила иммунную систему у 59 из 62 детей с тяжёлым комбинированным иммунодефицитом (ТКИД), вызванным дефицитом аденозиндезаминазы (ADA-ТКИД). Это редкое и смертельно опасное генетическое заболевание.

ТКИД возникает из-за мутаций в гене ADA, нарушающих работу иммунной системы. Обычные методы лечения — трансплантация костного мозга или еженедельные инъекции ферментов — имеют ограничения и риски.

Генная терапия использует модифицированный лентивирус для введения здоровой копии гена ADA в стволовые клетки крови ребёнка. Эти клетки начинают вырабатывать здоровые иммунные клетки через несколько месяцев после введения.

В исследовании, опубликованном в Медицинском журнале Новой Англии, доктор Дональд Кон из Калифорнийского университета сообщил, что результаты лечения детей с 2012 по 2019 год оказались устойчивыми и безопасными.