Создана CRISPR-технология, облегчающая симптомы мышечной дистрофии

Немецкие врачи смогли на треть продлить жизнь поросят, больных редким генетическим заболеванием, от которого пока что нет лекарства. Исследователи использовали CRISPR/Cas9-технологию для создали чудо-инъекции, которые, в перспективе, смогут спасать людей от миодистрофии.

Миодистрофия является редкой генетической болезнью, которая выражается в неспособности дистрофина (производится аномальная версия белка) присоединять клетки мышц к волокнам. В результате этого процесса мышцы работают «вхолостую», а затем и вовсе прекращают существование. Когда данный процесс добирается до сердечной мышцы или диафрагмы, отвечающей за дыхание, человек погибает. Заболевание поражает только мальчиков, так как отвечающий за ее развитие ген находится в Х-хромосоме.

Исследователи из Германии решили разработать генную терапию, которая смогла бы побороть симптомы этого недуга, и в результате с помощью инструмента CRIPSR/Cas9 создали специальные инъекции, нарушающие процесс производства аномального дистрофина. В ходе испытаний терапии удалось продлить жизни сначала мышам, затем собакам, а теперь и свиньи оказались восприимчивыми к действие новой методики.

Главной же целью всех этих изысканий является создание терапии, которая смогла бы спасать человеческие жизни, и данный этап работ сделал ученых еще на один шаг ближе к заветной цели.