Метод редактирования стволовых клеток показал эффективность

Генетики из России разработали новый способ редактирования стволовых клеток для пациентов с муковисцидозом.

Разработка позволяет культивировать и сортировать стволовые клетки для того, чтобы в будущем их можно было использовать для трансплантации. Редактор CRISPR/Cas9 дает возможность исправлять мутацию в гене CFTR.

Есть предположение, что CRISPR/Cas9 можно будет использовать в дальнейшем, чтобы корректировать мутации в одиночных клетках. Однако пока это лишь в теории, которой еще далеко до клинической практики. Муковисцидоз является достаточно редкой болезнью, встречающейся один раз на 3000 новорожденных малышей.