Генная коррекция как потенциальный метод лечения болезни Штаргардта

Исследователи из Института молекулярной и клинической офтальмологии в Базеле разработали инновационный метод лечения болезни Штаргардта с помощью генной коррекции. Эта редкая форма наследственной дегенерации сетчатки, известная как болезнь Штаргардта, может привести к потере зрения.

У пациентов с этим заболеванием страдает центральное зрение, что затрудняет распознавание лиц и чтение. Команда ученых под руководством профессоров Бенце Дьёрги и Ботонда Роски применила метод «редактирования оснований», чтобы заменить мутировавшие нуклеотиды в геноме.

Это может помочь устранить причину болезни. Результаты исследования, опубликованные в журнале Nature Medicine, выглядят многообещающе и могут стать эффективным способом лечения этого редкого заболевания.