Дети, которые обрели зрение: новое генетическое лечение меняет жизни

Четверо маленьких детей получили улучшенное зрение, изменившее их жизнь, благодаря лечению с использованием новаторской генетической медицины в Институте офтальмологии Университетского колледжа Лондона и глазной больнице Мурфилдс при поддержке MeiraGTx.

Дети родились с серьёзными нарушениями зрения из-за редкого генетического дефекта гена AIPL1. Это заболевание, разновидность дистрофии сетчатки, означает, что зрение настолько слабое, что они могут различать только свет и темноту.

Новое лечение направлено на улучшение работы и продление жизни клеток сетчатки. Процедура, разработанная учёными из Университетского колледжа Лондона, заключается во введении здоровых копий гена в сетчатку с помощью микрохирургической операции. Копии содержатся внутри безвредного вируса и заменяют дефектный ген.