Учёные используют редактирование генов для борьбы с аутосомно-доминантным поликистозом почек

Учёные из Берлина нашли способ исправлять мутации, вызывающие заболевание почек, с помощью технологии редактирования генов. Они использовали эту технологию для исправления мутаций в клетках мышей и людей.

Это заболевание, называемое аутосомно-доминантным поликистозом почек (АДПБП), встречается у одного из тысячи детей. Оно вызывает образование кист в почках, что приводит к проблемам со здоровьем, таким как высокое кровяное давление, боль и инфекции. Со временем это может привести к почечной недостаточности.

Сейчас есть только один препарат для лечения этого заболевания, но он не лечит кисты в печени и может вызывать серьёзные побочные эффекты.

Команда учёных, возглавляемая доктором Михаэлем Камински, доктором Сорином Феделесом и доктором Маттеусом Краппицем, успешно использовала редактирование генов для исправления мутаций. На мышах они смогли уменьшить количество кист в печени. Это исследование опубликовано в научном журнале Molecular Therapy.

Теперь учёные надеются, что их работа поможет создать новые методы лечения для людей с этим заболеванием.