Генная терапия для лечения диабетической сердечной недостаточности: открытие и перспективы

Учёные из разных стран вылечили диабетическую сердечную недостаточность у мышей и миниатюрных сердец из стволовых клеток с помощью генной терапии. В сердце диабетиков недостаточно белка для расщепления гликогена до сахара. Модифицированный вирус, доставляющий этот белок, восстановил нормальное сокращение сердец диабетических мышей и миниатюрных органов.

Исследователи открыли процесс «гликофагии», при котором клетки расщепляют гликоген, и обнаружили, что белок GABARAPL1 играет ключевую роль в этом процессе. Его уровень снижается при диабетической болезни сердца. Генетическая терапия, усиливающая выработку GABARAPL1, уменьшила накопление гликогена и улучшила работу сердца без влияния на уровень сахара в крови и массу тела.

Лечение также эффективно на миниатюрных человеческих сердцах, улучшив их способность расслабляться после сокращения. Это может привести к созданию препаратов, воздействующих непосредственно на сердце, а не на симптомы диабета.